일본이 시작은 했지만…"한국産 줄기세포 치료제 속속 출격 준비中"

2019.09.26 17:13
26일 서울 서대문구 그랜드힐튼호텔에서 열린 한국줄기세포학회-국제줄기세포학회 국제학술대회 기자간담회에서 야마나카 신야 일본 교토대 역분화줄기세포(iPS) 세포 연구소장(왼쪽에서 첫 번째)과 김동욱 한국줄기세포학회장(왼쪽에서 두 번째)이 최근 iPS를 이용한 치료제 연구 개발 성과에 대해 소개하고 있다. 이정아 기자
26일 서울 서대문구 그랜드힐튼호텔에서 열린 한국줄기세포학회-국제줄기세포학회 국제학술대회 기자간담회에서 야마나카 신야 일본 교토대 역분화줄기세포(iPS) 세포 연구소장(왼쪽에서 첫 번째)과 김동욱 한국줄기세포학회장(왼쪽에서 두 번째)이 최근 iPS를 이용한 치료제 연구 개발 성과에 대해 소개하고 있다. 이정아 기자

세계적인 줄기세포 치료 전문가인 야마나카 신야(山中伸彌)  일본 교토대 역분화줄기세포(iPS) 세포 연구소장은 26일"최근 유도만능줄기세포(iPSc)를 활용해 퇴행성뇌질환 등을 치료할 수 있는 연구 성과들이 속속 나오고 있다"고 밝혔다. 야마나카 교수는 다 자란 성인의 세포를 유전자 조작을 통해 신체 여러부분으로 다시 분화가 가능한 iPSc를 세계 최초로 만들어 2012년 노벨 생리의학상을 받았다. 

 

야마나카 소장은 이날 서울 서대문구 그랜드힐튼호텔에서 열린 한국줄기세포학회-국제줄기세포학회 국제학술대회 기자간담회에서 "이미 분화가 끝난 체세포를 인위적으로 조작해 배아줄기세포처럼 어떤 세포로든 분화할 수 있는 상태로 되돌리는 iPSc의 발전으로 뇌졸중이나 근위축측삭경화증(루게릭병), 파킨슨병, 알츠하이머 치매 등 아직 완전한 치료방법이 없는 난치병을 해결할 날이 점점 다가오고 있다"고 말했다. 


학계는 최근 20여년간 난치병을 해결할 열쇠로 줄기세포에 주목해왔다. 야마나카 소장이 iPSc 제작 기술을 개발된 뒤 지금은 전 세계 연구자들이 비교적 쉽게 줄기세포를 만들어 난치병을 치료할 수 있는 약물을 개발하거나, 발달과정을 연구할 수 있는 오가노이드를 만들고 있다. 

 

야마나카 소장은 "현재 파킨슨병과 노인성 황반변성에 대한 치료제를 개발해 임상시험 중인데 아직까지 부작용은 없다"며 "일본은 역분화줄기세포를 이용한 치료제를 개발하는 데 정부가 적극적으로 지원하고 있다"고 밝혔다. 현재 일본 오사카대 연구팀은 iPSc로 심근세포를 재생시키는 심근경색 치료제를 개발해 임상시험 중이다. 또 다른 교토대 연구팀은 iPSc로 도파민을 분비하는 신경전구세포를 만들어 세계 최초로 파킨슨병 환자에게 이식하는 임상시험 진행하고 있다.

 

문제는 iPSc가 배아줄기세포처럼 거의 모든 세포로 분화할 수 있는 능력(전분화능)을 가진 만큼 암을 유발할 위험이 있다는 것이다. 야마나카 소장은 "iPSc는 단 시간에 빠르게, 그리고 많이 세포가 증식한다는 게 장점이지만 반대로 증식을 조절하지 못하면 암이 생긴다는 문제점이 있다"며 "하지만 처음 iPSc 기술이 탄생했던 10년 전과 비교했을 때 지금은 iPS가 암세포로 바뀔 가능성이 많이 줄었다"고 말했다. 그는 "확률이 0이라고 말하긴 어렵지만, 과거에 비해  암세포로의 증식을 조절하는 기술이 많이 개발됐다"고 설명했다. 

 

야마나카 소장은 "현재 일본을 비롯해 한국 등 여러 국가 전문가들이 iPSc를 이용한 치료제 기술을 개발해 임상시험 중"이라며 "뛰어난 치료 효과만큼 환자에 대한 안전성을 확보할 수 있다면 수 년 안에 치료제가 상용화하지 않을까" 기대했다.
 
그는 "아직까지 iPSc를 이용해 치료할 수 있는 병에도 한계가 있는 만큼 '만병통치약'으로 보기는 어렵다"면서도 "현재 전 세계 학자들이 교류하고 공동 연구함으로써 최대한 많은 난치병을 iPS로 해결할 날이 곧 올 것"이라고 전망했다. 


iPSc 탄생은 일본이지만 치료제 연구는 한국도 뛰어나

 

국내에서도 배아줄기세포와 iPSc를 이용해 치료제 연구 개발에 한창이다. 이날 기자간담회를 열었던 김동욱 연세대 생리학교실 교수(한국줄기세포학회장)은 "전분화능 줄기세포를 이용해 척추 손상이나 파킨슨병 등 난치성 신경계질환을 치료하는 약물을 개발하고 있다"며 "특히 줄기세포로 인한 암 발생을 줄일 수 있는 기술을 개발해 국내와 일본에 특허로 등록했다"고 밝혔다. 

 

김 교수는 "줄기세포를 이용해 신경세포로 분화 가능한 신경전구세포를 만들었더니 두 가지 형태가 생성됐다"며 "약 80% 정도의 대부분 세포는 폴리시아릴산 신경세포 부착 분자(PSA-NCAM)에 대해 양성이었지만, 나머지 20%는 이에 대해 음성을 나타냈다"고 말했다. 이중 암으로 발전할 수 있는 것은 음성세포다. 김 교수는 줄기세포에서 분화한 신경전구세포에서 PSA-NCAM 양성세포만을 분리시켜 암 발생률을 0에 가깝게 줄이는 기술을 개발했다. 이 신경전구세포를 도파민 분비 세포로 분화시켜 현재 파킨슨병 치료제로 개발 중이다.

 

김 교수는 "현재 쥐와 원숭이를 대상으로 동물실험을 마치고 임상시험 준비 중"이라며 "내년쯤 식품의약품안전처로부터 임상 승인을 얻을 예정"이라고 말했다. 또 "일본 등 다른 국가에서도 iPSc를 이용해 척추 손상, 파킨슨병 등을 치료하는 방법을 개발하고 있지만, iPSc를 크리스퍼 유전자가위로 유전자 편집해 치료 효능을 높이는 기술은 국내가 단연 높다"고 밝혔다. 김 교수 연구팀은 최근 혈우병과 부신백질이영양증에 대한 치료제를 개발하고 있으며 이미 환자의 세포를 기반으로 약물스크리닝 해 후보물질을 찾는 데 성공했다. 이에 대한 연구 성과를 한국줄기세포학회-국제줄기세포학회 국제학술대회 이틀째인 27일, 발표할 예정이다.

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