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부작용 걱정 없는 유전자가위 치료 길 열린다

2018년 08월 08일 12:52
이미지 확대하기자가조립형 유전자 가위 시스템 모식도. 한국과학기술원 제공.
자가조립형 유전자 가위 시스템 모식도. 한국과학기술원 제공.

 

유전자를 교정해 각종 난치성 질환을 치료하는 ‘유전자가위’ 기술. 최근엔 정확하고 안전하게 유전자를 교정할 수 있는 ‘크리스퍼 유전자가위’ 등이 인기를 끌고 있다. 그러나 지금까지 개발된 기술은 독성을 일으킬 수 있는 ‘전달체’라는 특수 물질을 추가로 주입해야 했기 때문에 임상에 적용하기 어려웠다. 유전자가위의 이같은 단점을 해결해 한층 더 효율적으로 치료할 수 있는 기술을 국내 연구진이 개발했다.'

 

오승자 한국과학기술연구원(KIST) 의공학연구소 생체재료연구단 선임연구원팀은 같은 연구기관 테라그노시스연구단 장미희 선임연구원팀과 공동으로 유전자 절단 효소인 ‘Cas9’ 단백질을 개량, 유전체 서열 선택성을 부여하는 ‘sgRNA’와 자가 조립이 가능하도록 만드는데 성공했다 고 8일 밝혔다. 생체 조직 내의 표적과 작용하기 용이해 암을 치료할 수 있는 새로운 기술이 될 것으로 기대된다.

 

지금까지는 세포 핵 속에 있는 유전자를 교정하기 위해 유전자 가위 물질을 세포 속으로 전달하는 전달체가 따로 필요했다. 세포 독성도 높고 의도치 않은 면역반응을 유발할 가능성도 있어 크리스퍼 유전자가위 기술의 임상 적용에 걸림돌이 돼 왔다. 이 때문에 유전자가위를 부작용 없이 안전하게 사용할 수 있는 방법을 고민해 왔으나 지금까지 과학계에선 그 방법을 찾지 못했다.

 

KIST 연구진은 ‘Cas9’ 단백질의 가장 끝에 붙어있는 ‘C’ 말단 부위(c-terminus)를, 음(-) 전하를 띈 sgRNA와 자가조립이 가능하도록 양(+) 전하로 구성하는 방법을 고안해 냈다. 동시에 암 세포막을 통과할 수 있게 설계, 동물실험을 통해 실제로 폐암치료 효과가 있음을 확인했다. 연구진은 새롭게 개발한 이 기술에 ‘자가조립형 유전자가위 기술’이라는 이름을 붙였다. 

 

연구진은 이번에 개발한 기술에 대한 안전성, 안정성, 재현성 등을 검증하기 위한 추가연구를 시행할 계획이다. 다양한 유전자 교정 연구에 사용할 근간 기술이 되는 것은 물론 실제 의료현장에서 암 치료제로 적용 가능하리란 기대다.

 

오승자 연구원은 “이번 기술은 암을 포함한 난치성 유전 질환에 적용 가능한 플랫폼 기술”이라고 밝혔다. 장미희 박사는 “후속연구에 따라 동식물 개량 등 향후 유전자 개량이 필요한 전 분야에 응용 및 확장 가능한 기술로 발전할 수 있을 것”이라고 밝혔다. 

 

이 연구결과는 나노기술분야 학술지 ‘ACS나노(ACS Nano)’ 최신호에 게재됐다.
 

 

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